首款CRISPR基因编辑疗法的第二项适应症在美获批

　　上证报中国证券网讯 当地时间，专注于研发基因药物的生物制药公司CRISPR Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法（商品名：CASGEVY）用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血（TDT）。

　　这是该疗法在美获批的第二项适应症。2023年，FDA批准其用于治疗伴有复发性血管闭塞危象（VOC）的患有镰状细胞病（SCD）的12 岁及以上的患者。

　　2023年，英国药品与保健品管理局批准基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法投入应用，用于治疗12岁及以上的镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血患者，成为全球首个获批上市的CRISPR/Cas9基因编辑疗法。（霍星羽）